施鵬飛 杭州市第一人民醫(yī)院血液內科主任醫(yī)師
最近門診，又見到張先生，他面色紅潤，精神矍鑠，完全看不出曾是惡性血液病重癥患者。
20年前，張先生45歲，在一次體檢中，血小板計數(shù)異常升高，超過正常值的2倍。經(jīng)過系統(tǒng)性診斷，他被確診為“原發(fā)性血小板增多癥”。這是一種經(jīng)典的骨髓增殖性腫瘤，以血小板計數(shù)顯著升高、肝脾腫大、血栓或出血風險為特征。
這類疾病起病隱匿，多數(shù)患者是通過體檢才發(fā)現(xiàn)的，需要長期藥物控制。張先生堅持口服靶向藥，病情穩(wěn)定了17年。
2020年，病情突然惡化。張先生的脾臟迅速增大，進入繼發(fā)性骨髓纖維化階段。外院醫(yī)生建議造血干細胞移植，但他的女兒身體欠佳，不適合作為供者，兄弟姐妹年事已高，骨髓庫也未找到合適供者，治療一度陷入僵局。
2023年初，張先生的病情進一步惡化。他陷入深深的絕望，對治療幾乎不抱希望。
當時我們血液內科正在開展臍帶血移植工作，張先生便輾轉找來了。我們結合科室優(yōu)勢，為他制定了基于低劑量TBI的臍帶血移植方案。前期的臨床研究中，該方案展示出了良好的安全性和有效性。
2023年5月21日，張先生回輸了臍帶血干細胞。移植20天后，血細胞成功植活；移植后120天，血常規(guī)完全恢復正常，骨髓原始細胞消失。截至今天，張先生已無白血病生存兩年余。
異基因造血干細胞移植是治愈惡性血液病的關鍵手段，但親緣供者稀缺、骨髓庫匹配困難常常成為治療的“攔路虎”。而臍帶血干細胞具有檢索便捷、HLA適配要求低、排異反應輕等諸多優(yōu)勢，并且在高危難治性血液系統(tǒng)惡性腫瘤中療效顯著。
看著如今健康生活的張先生，我更加堅信，醫(yī)學在不斷進步，總會有新的希望為患者帶來生的可能。
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