菲鵬集團一直致力于診療前沿技術(shù)與解決方案的探索。由菲鵬和Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士共同創(chuàng)立的Mote Therapeutics(簡稱MOTE)是一家新一代RNA療法公司，致力于解決核酸藥物開發(fā)中最根本的瓶頸之一：將RNA分子精準(zhǔn)遞送到肝臟以外的細胞和組織中。公司立足于前沿遞送科學(xué)，布局美國與中國兩地，已開發(fā)一項變革性的靶向性脂質(zhì)納米顆粒(tLNP)平臺，使RNA療法能夠在體內(nèi)精準(zhǔn)作用于以往難以觸達的細胞類型，如免疫細胞、造血干/祖細胞(HSPCs)，甚至是跨越血腦屏障到達中樞神經(jīng)系統(tǒng)(CNS)中的神經(jīng)細胞。
公司的核心技術(shù)平臺MOBILIZE是一種模塊化、可擴展、無需化學(xué)反應(yīng)的LNP功能化系統(tǒng)，具備高效且特異的細胞靶向遞送性能。它解決了現(xiàn)在靶向LNP技術(shù)面臨的靶向特異性不足、制造工藝復(fù)雜以及遞送效能不高等關(guān)鍵難題。MOBILIZE LNP已經(jīng)在多種模型證明了其在免疫細胞、HSPC和大腦中樞均可實現(xiàn)優(yōu)異的靶向遞送效果。值得一提的是，在非人靈長類(NHP)的臨床前模型中，MOBILIZE LNP展現(xiàn)出卓越性能：
肝臟攝取量降低超過80%，實現(xiàn)有效的肝臟去靶向;
高效靶向遞送至CD8?T細胞，單劑低劑量(0.3 mg/kg)即可實現(xiàn)約30%的CAR CD8?T細胞;
在NHP體內(nèi)快速且顯著地清除B細胞;
MOTE的核心項目為體內(nèi)CAR-T療法，該療法可應(yīng)用于自身免疫疾病、腫瘤、纖維化、移植物排異、甚至是通過加速清除衰老細胞來實現(xiàn)抗衰老。目前，MOTE的產(chǎn)品管線聚焦系統(tǒng)性紅斑狼瘡、多發(fā)性骨髓瘤及漿細胞白血病，計劃于2025年下半年啟動研究者發(fā)起的臨床試驗(IITs)，并已開始規(guī)劃HSPC和CNS相關(guān)疾病的產(chǎn)品管線。為加速創(chuàng)新，MOTE同時兼顧自主研發(fā)和合作開發(fā)的靈活模式。
Robert Alexander Wesselhoeft(Alex)博士是一位知名科學(xué)家、連續(xù)創(chuàng)業(yè)者，也是環(huán)狀RNA技術(shù)的最早設(shè)計者之一。Alex獲得麻省理工學(xué)院(MIT)博士學(xué)位，曾聯(lián)合創(chuàng)立Orna Therapeutics，并主導(dǎo)其環(huán)狀RNA平臺的開發(fā)，為長鏈RNA藥物開辟了新的方向，同時他也是馬薩諸塞州總醫(yī)院布萊根基因與細胞治療研究所RNA治療中心主任。
憑借世界級的科學(xué)實力、顛覆性的遞送技術(shù)引擎，以及拓展RNA療法技術(shù)邊界的使命感，MOTE將致力于引領(lǐng)靶向遞送領(lǐng)域、開拓全新治療范式。MOTE目前正面向全球?qū)で蠛献骰锇椋餐七M臨床前研究及更好疾病治療方案的打造。
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